ラパリムスゲルが発売されました | ぼうそう医薬情報室

ラパリムスゲルが発売されました

6月6日に、結節性硬化症に伴う皮膚病変の治療薬「ラパリムスゲル」が発売されました。

ラパリムスゲル

販売名(一般名) 会社名 備考
ラパリムスゲル0.2%
(シロリムス)
ノーベルファーマ mTOR阻害薬
適応:結節性硬化症に伴う皮膚病変


(ノーベルファーマwebサイトより)

結節硬化症は、全身の様々な部位に過誤腫(良性腫瘍みたいなもの)ができる難病です。
個人差が大きい疾患で、重症な人もいればほとんど症状が出ない人もいます。2)

症状が全身に散らばっていることから様々な診療科をまたいで治療を受けることが多く、病院によっては診療連携チームを組んで、治療に当たっています。
例えば、藤田保健衛生大学は、小児科、泌尿器科、脳外科、神経内科、呼吸器内科、呼吸器外科、皮膚科、腎臓内科、臨床腫瘍科、放射線科、歯科の11科に遺伝子カウンセリングを加えてチームを編成し、各科でスムーズに診療が受けられるような体制を構築しているようです。3)

ちなみに、ここのwebサイトにある検査スケジュールとチェックシートが使いやすそう。
PDFでダウンロードもできるよ。

参考 結節性硬化症 FUJITA TSC TEAM藤田保健衛生大学

あと、学会で専門医のリストを出しているので、お近くの診療施設が知りたい場合は参考になるかと思います。

参考 結節性硬化症を専門的に診療している医師日本結節性硬化症学会

 

皮膚病変は約80~90%の結節性硬化症患者さんでみられる、かなり頻度の高い症状です。2)
しかし、今までレーザー治療や外科治療など侵襲的な治療法しかなかったため、治療ができない患者さんも多く、QOLを大きく低下させていました。4)

今回発売されたラパリムスゲルは根治治療する薬剤というわけではありませんが、塗っている間は約60%の患者で血管線維腫の改善が見られています。4)

個人的には、子ども時代の見た目の改善って真のエンドポイントに近いものがあると思います。
顔中にニキビが多発するだけでも、かなり憂鬱な気分になりますからね・・・うぅ(学生時代を思い出した)。
皮膚病変の改善が人生に与える影響は、結構大きいんじゃないでしょうか。

 

1日2回塗布だったり冷所保存だったりと多少めんどくさい部類に入る外用剤ですが、活躍の場は大きいのではと、個人的には期待しています!

参考 先駆け審査指定及び希少疾病用医薬品結節性硬化症に伴う皮膚病変治療剤(mTOR阻害剤)「ラパリムスゲル 0.2%」新発売のお知らせ[PDF]ノーベルファーマ

 

参考文献
1)先駆け審査指定及び希少疾病用医薬品結節性硬化症に伴う皮膚病変治療剤(mTOR阻害剤)「ラパリムスゲル 0.2%」新発売のお知らせ, ノーベルファーマ(株), https://www.nobelpharma.co.jp/corp/news/pdf/20180606.pdf.
2)結節性硬化症について, ノバルティスファーマ(株), http://www.tsc-info.jp/about/index.html.
3)結節性硬化症 FUJITA TSC TEAM, 藤田保健衛生大学, http://info.fujita-hu.ac.jp/~urology/tsc/index.html.
4)ラパリムスゲル0.2%, 添付文書, インタビューフォーム.